Colpisce persone di tutte le età e, se non diagnosticata rapidamente e trattata con le terapie giuste, può diventare fatale in pochi giorni o addirittura poche ore: è la leucemia acuta promielocitica (LAP).
Si tratta di un sottotipo distinto di leucemia acuta mieloide (LAM). Da un punto di vista clinico la LAP ha un’età media di insorgenza più bassa rispetto alle altre LAM (l’età media dei pazienti è intorno ai 35-40 anni) ed è caratterizzata dalla comparsa di una grave sintomatologia emorragica dovuta alla presenza di un ridotto numero delle piastrine e di una grave alterazione del meccanismo coagulativo.

 

Nel corso degli ultimi due decenni sono stati fatti passi da gigante dal punto di vista scientifico tanto da riuscire a penetrare nel cuore della patologia scoprendo che alla sua origine risiede una particolare anomalia genetica (il gene di fusione PML-rArA). Questa alterazione è quindi divenuta il bersaglio principale della terapia permettendo di aggredire la malattia in modo mirato e con maggiore efficacia. Così in 20 anni la proporzione dei pazienti guariti è passata dal 20% all’ 80%. Ed è proprio grazie a questi importanti passi in avanti che oggi la leucemia promielocitica è considerata la forma di leucemia acuta più frequentemente guaribile nell’adulto.
Tuttavia, il cardine della guarigione rimane tuttora la chemioterapia, procedura aggressiva e non scevra da effetti collaterali. Da qui il tentativo di trovare una via di cura che mantenga l’efficacia della chemioterapia ma senza gli effetti tossici di questo trattamento.

 

L’alternativa proposta dalla ricerca è stata una combinazione di sostanze: l’acido trans retinoico (un derivato della vitamina A) ed il triossido di arsenico. Questi farmaci agiscono attraverso un meccanismo differenziativo, ossia permettono di far maturare le cellule leucemiche in un percorso che si potrebbe definire di rieducazione della cellula malata piuttosto che di uccisione diretta della stessa.
La combinazione di questi farmaci con quelli tradizionali ha consentito fino ad oggi di ottenere alti numeri di guarigioni e ha permesso inoltre di ridurre sensibilmente il dosaggio dei chemioterapici. La sfida intrapresa ora è quella di poter eliminare del tutto la chemioterapia dagli schemi di trattamento.

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